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El doctor explica por qué garantizar una terapia va mucho más allá de comprar medicamentos: exige continuidad, infraestructura, atención de comorbilidades y una red capaz de llevar al paciente hasta donde pueda ser tratado.

Jorge Arturo Castillo

Cuando un medicamento para una enfermedad rara llega finalmente al hospital, podría parecer que la parte más difícil del problema está resuelta. Para Luis Carbajal, médico internista del Instituto Nacional de Pediatría (INP), la realidad clínica muestra algo distinto: detrás de cada tratamiento existe una cadena mucho más extensa que incluye diagnóstico, autorización, almacenamiento, aplicación periódica, seguimiento multidisciplinario y recursos para responder a las complicaciones que pueda presentar el paciente.

Mantener esa cadena funcionando requiere planeación. En el INP, explica, el desabasto de medicamentos para pacientes con enfermedades lisosomales ha sido reducido. El instituto calcula las necesidades de sus aproximadamente 68 pacientes, determina el número de viales requeridos y programa el suministro. De acuerdo con Carbajal, el Fondo de Salud para el Bienestar (Fonsabi) va enviando el medicamento mes con mes, lo que permite administrar las existencias sin saturar los refrigeradores del servicio de farmacia.

Distinto es el escenario cuando una interrupción se prolonga durante meses. Una demora de una semana o semana y media no necesariamente provoca un deterioro inmediato, señala el especialista, pero suspender una terapia durante dos, tres, cuatro o cinco meses puede afectar directamente la calidad de vida en padecimientos como las mucopolisacaridosis y ocasionar pérdidas que después resulten irreversibles. Para estos pacientes, el tiempo también forma parte del tratamiento.

La cadena puede romperse después del diagnóstico

Obtener un diagnóstico suele representar ya un recorrido complejo para quienes viven con una enfermedad rara. Superada esa etapa aparece otro desafío: conseguir que el tratamiento efectivamente llegue al paciente. Desde la experiencia de Carbajal, uno de los puntos vulnerables se encuentra entre la solicitud que realiza el hospital y las instancias responsables de suministrar el medicamento.

Dentro del INP existe un seguimiento permanente de inventarios y necesidades. Cualquier faltante debe comunicarse a las áreas responsables de farmacia hospitalaria para anticipar posibles interrupciones y mantener control sobre las existencias. El médico hace aquí una precisión importante: ésa es la experiencia de su institución y no necesariamente refleja lo que sucede en otros hospitales del país.

Más allá de cada centro hospitalario aparece uno de los problemas estructurales que identifica el especialista: México carece, señala, de un registro nacional que concentre a los pacientes con estas enfermedades, aunque cada institución puede llevar sus propios controles. IMSS, ISSSTE, institutos nacionales de salud y hospitales de alta especialidad manejan de distinta manera sus necesidades y solicitudes. Esa fragmentación dificulta construir una fotografía completa de cuántos pacientes existen, dónde se encuentran y qué terapias requieren.

Un costo que no aparece en la caja del medicamento

Recibir una terapia puede significar también recorrer cientos de kilómetros. Carbajal pone como ejemplo a un paciente procedente de la sierra de Guerrero que puede necesitar varias horas para llegar primero a Chilpancingo y después continuar hasta la Ciudad de México. Algunas redes de apoyo vinculadas con los laboratorios facilitan los traslados en avión, autobús u otros medios, pero el costo familiar no desaparece: hay jornadas laborales perdidas, negocios que deben cerrar y actividades cotidianas que quedan suspendidas.

Frente a esas dificultades, el especialista plantea una relación de costo-beneficio. No acudir puede significar permitir que la enfermedad continúe avanzando. Aunque el acceso sea difícil, para algunos pacientes trasladarse a una institución de alta especialidad representa la posibilidad de recibir una terapia que no está disponible cerca de su comunidad y regresar con una mejor expectativa frente a la evolución de su padecimiento.

Otra dimensión del problema aparece cuando hospitales pequeños consideran que no cuentan con capacidad suficiente para atender a estos pacientes. Disponer del medicamento es apenas una parte de la ecuación. Un niño con una enfermedad rara también puede presentar diarrea, vómito, bronconeumonía, requerir estudios radiológicos, una cirugía o atención de otras especialidades. Esos costos adicionales, explica Carbajal, deben ser absorbidos por la institución que lo atiende.

45 millones detrás de las comorbilidades

Hace dos o tres años, recuerda el médico, el Instituto Nacional de Pediatría llegó a pagar alrededor de 45 millones de pesos por la atención de comorbilidades de estos pacientes. La cifra no correspondía a sus tratamientos específicos, sino a los demás servicios médicos que necesitaron durante su atención.

Detrás de ese monto existe un dilema presupuestal poco visible cuando la discusión pública se concentra exclusivamente en el precio de los medicamentos. Incorporar a un paciente no significa únicamente disponer del fármaco: supone contar con camas, estudios, especialistas, procedimientos, cirugías y recursos para responder a las complicaciones asociadas con su estado de salud.

Desde la administración hospitalaria, esa ecuación puede resultar compleja. Aceptar nuevos pacientes implica comprometer presupuesto institucional para su atención integral y, según explica Carbajal, esa presión económica puede influir en la decisión de algunos hospitales de referirlos hacia centros con mayor capacidad. La necesidad médica permanece; lo que cambia es el lugar del sistema que termina asumiéndola.

Cuando el código postal condiciona la atención

Esa concentración se vuelve particularmente visible entre quienes viven lejos de los grandes centros hospitalarios. Carbajal señala que algunas instituciones del interior del país se declaran sin capacidad para administrar estos tratamientos o asumir las necesidades adicionales que pueden presentarse, por lo que las familias terminan buscando atención en hospitales federales de alta especialidad.

Según la edad, el padecimiento y la derechohabiencia, el recorrido puede conducir al Instituto Nacional de Pediatría, al Hospital Infantil de México o a centros de referencia del IMSS y del ISSSTE. Tener una terapia disponible dentro del sistema, por tanto, no garantiza por sí mismo el acceso efectivo si el paciente se encuentra lejos de la infraestructura capaz de administrarla.

Ahí surge una paradoja: el medicamento puede estar financiado y disponible, mientras el paciente todavía necesita encontrar una institución que pueda recibirlo, aplicarlo y hacerse cargo del resto de sus necesidades clínicas. El problema deja entonces de ser exclusivamente farmacéutico y adquiere una dimensión hospitalaria, presupuestal y territorial.

Desabasto también significa esperar

Hablar de porcentajes nacionales de compra tampoco permite contar toda la historia. Carbajal advierte que las cifras sobre abasto pueden utilizarse para exagerar o minimizar el problema y prefiere mantenerse alejado de esa discusión política. Desde la práctica médica, su referencia es lo que sucede concretamente con el paciente.

Incluso cuando existe una terapia, comenzar a recibirla puede tomar tiempo. En algunas instituciones, explica, cada caso debe pasar por comités encargados de revisar el diagnóstico y determinar si procede el tratamiento. El procedimiento busca garantizar que medicamentos altamente especializados sean administrados a quienes realmente los necesitan, pero la acumulación de expedientes puede provocar esperas de meses.

Así aparece una modalidad menos evidente de falta de acceso: el paciente ya fue diagnosticado y existe una opción terapéutica, pero todavía permanece en espera. Medir únicamente cuántas piezas fueron compradas o distribuidas deja fuera ese periodo. Para conocer el acceso real habría que observar también cuánto tiempo transcurre desde la confirmación diagnóstica hasta el inicio de la terapia y si posteriormente existe continuidad.

Un paciente necesita mucho más que un especialista

Aunque la genética desempeña un papel indispensable en estas enfermedades, su atención no corresponde únicamente al genetista. Pediatras e internistas participan en la valoración inicial y en el seguimiento clínico; posteriormente, cuando existe una sospecha sustentada o se cuenta con los estudios correspondientes, genética interviene para completar la evaluación y proporcionar el consejo genético.

La función de Carbajal dentro de esa ruta permite entender mejor el proceso. Junto con su grupo recibe a los pacientes, revisa la sospecha diagnóstica y las pruebas disponibles y, una vez integrado el caso, lo canaliza al servicio de genética. A partir de entonces comienza un recorrido por las distintas especialidades que cada persona necesite.

Cardiología, neurología, ortopedia, rehabilitación y odontología pueden formar parte de esa red. La atención está protocolizada y no consiste simplemente en acudir periódicamente para recibir una infusión. Las enfermedades lisosomales obligan a observar al paciente en conjunto y acompañar las diferentes manifestaciones que pueden aparecer conforme evoluciona el padecimiento.

Protocolos para acompañar, no para sustituir

Años de experiencia internacional han permitido establecer protocolos para el seguimiento, rehabilitación y manejo de complicaciones de estos pacientes. Carbajal señala que la atención contempla valoraciones por distintas especialidades, pruebas de laboratorio, estudios radiológicos y vigilancia clínica, de acuerdo con las necesidades particulares de cada caso.

Gracias a ese acompañamiento es posible conocer la evolución y responder ante problemas adicionales. La terapia específica resulta fundamental, pero se integra dentro de una estrategia médica más amplia que continúa antes y después de cada aplicación.

Si el suministro se interrumpe, esos protocolos permiten atender otras necesidades clínicas, aunque no sustituyen el tratamiento indicado. Una suspensión prolongada puede traducirse en deterioro y, precisamente por ello, mantener la continuidad adquiere especial relevancia en enfermedades cuya evolución puede dejar consecuencias irreversibles.

Primero hay que saber quiénes son

Entre todas las medidas posibles, Carbajal coloca una por delante: contar con un registro nacional de pacientes. Saber cuántas personas viven con estas enfermedades permitiría dimensionar mejor sus necesidades y planear con mayor precisión los tratamientos que requiere el sistema.

Junto con ese registro tendría que existir una vigilancia constante de las existencias en las farmacias hospitalarias. La compra nacional representa apenas un indicador; para el médico importa conocer si el producto está disponible en las instituciones y si las cantidades corresponden con las necesidades de quienes deben recibirlo.

Cuando una clínica o un hospital pequeño carezcan de infraestructura y recursos para administrar una terapia, añade, debe existir una ruta hacia instituciones con mayor capacidad. El objetivo no sería obligar a todos los hospitales a resolver problemas para los cuales quizá no están preparados, sino impedir que un paciente quede detenido en algún punto del sistema.

Vista desde la experiencia cotidiana del Instituto Nacional de Pediatría, la discusión sobre el desabasto adquiere así una dimensión más amplia. Una solicitud que tarda, un comité que acumula expedientes, una institución sin recursos suficientes para absorber las comorbilidades o una familia obligada a recorrer cientos de kilómetros pueden producir, por caminos diferentes, el mismo resultado: que el tratamiento no llegue al paciente cuando lo necesita.

Por eso, en las enfermedades raras, contar medicamentos resulta insuficiente para medir el acceso. La cadena no concluye con una compra, con la entrada de una caja al almacén hospitalario ni con un porcentaje nacional de abasto. Sólo puede considerarse completa cuando el paciente recibe, en el momento indicado y con la continuidad necesaria, tanto su tratamiento como la atención integral que su enfermedad requiere.