Desabasto de terapias hace retroceder a pacientes con enfermedades raras

Breves EERR

Familias de distintos estados del país denuncian interrupciones de meses en tratamientos que no deberían suspenderse. Especialistas advierten que las cifras generales de abasto no permiten conocer la disponibilidad real de medicamentos para enfermedades raras y que perder una dosis puede significar perder parte de lo ganado durante años.

Fernando Castillo

A Leslie Jasmine Cortés le bastaron unos meses sin medicamento para comenzar a sentir cómo su cuerpo perdía terreno. Tiene 20 años, vive con síndrome de Morquio y desde finales de enero dejó de recibir regularmente su terapia de reemplazo enzimático. Primero apareció la falta de apetito; después, los dolores articulares, el cansancio al caminar y la debilidad. Su historia podría parecer excepcional por tratarse de una enfermedad rara. El problema es que, durante un conversatorio realizado esta semana, otras familias de diferentes estados de México contaron historias demasiado parecidas.

Pacientes, familiares y especialistas reunidos por Grupo Fabry de México I.A.P. denunciaron interrupciones prolongadas en el suministro de tratamientos para enfermedades de baja prevalencia en entidades como Veracruz, Guanajuato, Puebla y Yucatán. Los testimonios mostraron periodos que van desde varios meses hasta más de un año sin recibir medicamentos y revelaron un problema adicional: México carece de un registro que permita saber con precisión cuántos pacientes con enfermedades raras están recibiendo sus tratamientos y cuántos han dejado de recibirlos.

Más que una pausa administrativa, suspender estas terapias puede traducirse en un retroceso clínico. La doctora Silvina Contreras Capetillo, especialista en genética humana, explicó que algunos tratamientos mantienen controlada la enfermedad mientras son administrados y que retirarlos permite nuevamente la acumulación de las moléculas que provocan el daño. “Retrocedemos”, resumió durante el encuentro al explicar las consecuencias de interrumpir medicamentos que requieren continuidad.

Cuando cuatro meses son demasiado

Puebla ofrece una muestra de la dimensión humana del problema. René Coxca relató que seis niños atendidos en el Hospital para el Niño Poblano llevan cuatro meses afectados por el desabasto. Sus familias han entregado documentos al hospital, a la Secretaría de Salud estatal y a oficinas de IMSS-Bienestar, pero, según su testimonio, las gestiones no han conseguido restablecer de manera continua los medicamentos.

Algo semejante ocurre en Guanajuato. María de Lourdes, madre de un adolescente de 14 años atendido en el Hospital Pediátrico de Alta Especialidad de León, contó que su hijo acumulaba dos meses sin medicamento. Para una familia que ha visto avances durante años de tratamiento, la interrupción resulta particularmente difícil de comprender: aquello que se consigue con la terapia puede comenzar a perderse cuando las dosis dejan de llegar.

Las distancias también terminan formando parte de la enfermedad. Otro de los casos expuestos fue el de un paciente cuya familia tuvo que recurrir al Instituto Nacional de Pediatría para conseguir tratamiento, lo que implicó desplazamientos de alrededor de siete horas de ida y otras siete de regreso. Especialistas y representantes de pacientes cuestionaron que sean las familias quienes tengan que recorrer el país buscando una institución con disponibilidad, en lugar de que los medicamentos lleguen al lugar donde reciben atención.

El 95% que no cuenta toda la historia

Una de las preguntas centrales del encuentro surgió al contrastar estos testimonios con los porcentajes generales de abasto reportados en el sistema público. Contreras Capetillo advirtió que hablar de niveles cercanos a 95% no permite concluir que esa misma disponibilidad exista para medicamentos destinados a enfermedades raras. La cartera de terapias especializadas tiene características distintas y, sobre todo, no existe un registro específico que permita dimensionar cuántos pacientes reciben oportunamente sus medicamentos.

La problemática tampoco termina con quienes comenzaron una terapia y después la perdieron. En Yucatán se expusieron casos de pacientes con enfermedad de Fabry que, pese a llevar años diagnosticados, nunca han recibido tratamiento, así como dos menores con lipofuscinosis ceroide neuronal tipo 2 cuyas familias buscan desde el año pasado acceso a cerliponasa alfa. A las dificultades médicas se añaden barreras económicas, geográficas y, en algunos casos, lingüísticas para familias provenientes de comunidades mayas.

El escenario descrito durante el conversatorio coincide con reportes conocidos esta semana en distintos medios nacionales: familias de al menos seis entidades han señalado interrupciones de meses e incluso superiores a un año en tratamientos para enfermedades raras. La discusión ocurre mientras las cifras generales de disponibilidad de medicamentos pueden alcanzar niveles de entre 95 y 98%, porcentajes que especialistas consideran insuficientes para conocer lo que sucede específicamente con las terapias de baja prevalencia. (⁠La Jornada)

No empezar de cero cada vez

Desde Grupo Fabry de México señalaron que han mantenido comunicación con IMSS-Bienestar y entregado información sobre los puntos donde existen problemas de suministro. Durante el encuentro se explicó que los cambios administrativos, la rotación de equipos y las dificultades para dar seguimiento a las solicitudes realizadas por los hospitales han complicado el restablecimiento del abasto.

Detrás de esas fallas de coordinación, sin embargo, el tiempo transcurre de manera distinta para quien depende de una terapia periódica. En una enfermedad progresiva, cuatro meses no son cuatro casillas vacías en un calendario: pueden representar movilidad perdida, dolor que reaparece, deterioro neurológico o años de tratamiento que comienzan a desandarse.

Al finalizar el conversatorio, Grupo Fabry de México hizo un llamado a la Secretaría de Salud, al IMSS y a las autoridades responsables para garantizar acceso oportuno y continuo a estos tratamientos. La petición resume buena parte de lo escuchado durante más de una hora: para un paciente con una enfermedad rara, conseguir el medicamento es apenas la primera batalla. La verdadera diferencia está en saber que la siguiente dosis también llegará.